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脱铜且对青霉胺耐受的威尔逊氏症新药获FDA批准;雷特综合征新药获FDA孤儿药资格
发布日期:2022-05-13 11:48    点击次数:179
 

  

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FDA批准Cuvrior™治疗脱铜且对青霉胺耐受的威尔逊氏症成年患者

威尔逊氏症又名肝豆状核变性,是一种罕见的遗传性铜运输障碍,主要影响肝脏和大脑。2022年5月2日,Orphalan SA宣布美国FDA批准其 Cuvrior™(trientine tetrahydrochloride),治疗脱铜且对青霉胺耐受的威尔逊氏症成年患者。青霉胺目前在美国被批准作为威尔逊氏症的一线治疗药物,约有三分之一的患者出现不耐受。Orphalan最近完成了一项全球III期试验CHELATE,该试验通过测量Cuvrior™和青霉胺治疗后血清非铜蓝蛋白结合铜(NCC)含量,证明CuvriorTM疗效不劣于青霉胺。(来源:Orphalan SA官网)

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雷特综合征新药获FDA孤儿药资格

2022年5月3日,DepYmed公司宣布美国FDA为其主要临床候选药物授予孤儿药资格,这是一种用于治疗雷特综合征(Rett)患者的小分子PTP1B抑制剂。DepYmed是一家临床前制药公司,专注于开发罕见疾病和肿瘤的变革性治疗方法,以蛋白质酪氨酸磷酸酶(PTP)家族为基础。雷特综合征是一种毁灭性的罕见遗传神经系统疾病,几乎只影响女性。目前几乎没有任何可用的治疗方案。患者经常出现类似自闭症的行为、呼吸不规则、吞咽困难、发育迟缓和癫痫发作。大多数雷特综合征病例是由X染色体上MECP2基因突变引起的。(来源:DepYmed官网)

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ST101获得孤儿药资格,治疗IIB至IV期黑色素瘤

2022年5月3日,专注于开发肽疗法治疗癌症的生物技术公司Sapience Therapeutics宣布,FDA已将其牵头项目ST101授予孤儿药资格,用于治疗IIB至IV期黑色素瘤。这是继FDA于2018年4月授予其治疗AML的孤儿药资格,2020年6月授予其治疗胶质瘤的孤儿药资格后,ST101第三次获得孤儿药资格认定。ST101是C/EBPβ的一级肽拮抗剂,目前正在进行的1/2期临床研究的第二阶段评估,该研究(NCT04478279)针对难以接受标准治疗的晚期不可切除和转移性固体肿瘤患者。(来源:Sapience Therapeutics官网)

转载自:中国罕见病联盟

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